895元一盒,國產阿爾茨海默病新藥上市

阿爾茨海默病,俗稱“老年癡呆癥”,早期的診斷和干預對控制病情發展有非常重要作用,世界各國的科學家也為此投入大量精力進行研究。

12月29日好消息來了:我國原創治療阿爾茨海默病的新藥“九期一”正式在國內上市。患者可憑醫生處方,在全國1000多家專業藥房購買。“九期一”定價每盒895元,患者服用一年需要花費四萬元左右。不過,自國家食品藥品監督管理局宣布有條件批準“九期一”上市以來,圍繞這款新藥的質疑聲就沒有中斷過。研發團隊是如何回應的?上市后還有哪些工作要做呢?

新藥“九期一”未來可能納入醫保

研發者回應臨床試驗時長、效果等質疑

29日,記者從中國科學院上海藥物研究所在北京主辦的發布會上獲悉,我國原創治療阿爾茨海默病新藥九期一(甘露特鈉膠囊,代號gv-971)正式在國內上市。此前的11月2日,國家藥品監督管理局宣布,有條件批準原創新藥甘露特鈉膠囊的上市注冊申請,用于輕度至中度阿爾茨海默病,改善患者認知功能。

“九期一”發明人、中國科學院上海藥物研究所研究員耿美玉表示,“九期一”是以通過重塑腸道菌群平衡來達到治療目的。

耿美玉: “在過去的4年之間,我們前后是做了2700多只老鼠,并且現在是做了23批的試驗,互相佐證、互相補充、互相完善,我們發現了阿爾茨海姆病的發病的機制,不僅僅是大腦的一個神經退行性疾病,更應該是腸道菌群失衡的這么一個導致全身系統紊亂的免疫系統的疾病。”

綠谷制藥是“九期一”的生產企業,綠谷制藥董事長呂松濤表示,甘露特鈉膠囊價格為895元每盒,未來可能會納入醫保。

呂松濤: “一盒是895塊錢,一個月的話是3580塊錢,病人吃一年的要在4萬塊錢左右。我們現在也是正在努力進入國家醫保。”

發布會披露,“九期一”進入臨床試驗以來,先后有1199例中國受試者分別參加了1、2、3期臨床試驗研究。為期36周的三期臨床研究結果表明,“九期一”可明顯改善輕中度阿爾茨海默病患者認知功能障礙,與對照組相比,認知功能量表評分改善2.54分。

有人對該量表判定方法提出了疑問,“九期一”三期臨床試驗主要牽頭人、北京協和醫院張振馨教授表示,之前使用的量表并不能準確地反映出輕度患者的狀態。

張振馨教授: “我們目前國際上的量表都是老一套的量表,沒有根據病人的情況,輕重不一樣,它的背景不一樣。有的是大學教授,有的是文盲,你拿同樣的標準評估,他的生活能力根本就沒法評估。從我這里看到的受試患者日常生活能力跟工作的能力明顯的是相關的,只是量表的敏感性不夠。”

此前,有醫學界人士質疑,耿美玉發表的宣稱通過腸道菌群治療小鼠阿爾茨海默病的論文不造假不可能。對此,耿美玉回應稱:

耿美玉: “科學的發現本身是一定伴隨著科學質疑的,這也是個必然的過程。但是在科學的偽證的過程中,需要我們更多的數據去說話。”

此外,還有網絡博主公開撰文表示,國際上做阿爾茨海默病新藥三期臨床試驗通常長達兩三年,而“九期一”只做了9個月就認定有效了,其藥效值得懷疑。“九期一”三期臨床試驗主要牽頭人、上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心教授肖世富表示,9個月的試驗期,符合我國的有關規定。

肖世富: “二期臨床試驗是要求做3個月試驗,三期臨床試驗是要求做6個月,我們做了9個月,完全超過規定。”

全球17年未有阿爾茨海默病藥物問世,

為何中國能原創新藥“九期一”?

《世界阿爾茨海默病2018年報告》顯示,全球目前至少有5000萬阿爾茨海默病患者。病患多,相關的治療藥物需求也大,但是目前全球已經有17年沒有治療阿爾茨海默病的藥物問世了,在這一疾病領域,新藥研發失敗已是常態。在綠谷制藥董事長呂松濤看來,“九期一”面對的這些質疑有不少都是在此背景下產生的。

呂松濤: “我想質疑是完全可以理解的。17年沒有藥,為什么一個中國的科學家能做出來了?另外為什么國際上幾千億美金都不能成功,中國一個小公司把它做出來了?這都是很自然的一種反應。我想只有用科研的實際行動進一步去揭示藥物本身的規律和價值,這才是未來對于質疑最好的一種解決方式。”

耿美玉坦言,目前的研究成果主要集中在臨床效果,將深入研究九期一的作用機制。

耿美玉: “我們對九期一作用機制的研究,到目前為止應該是冰山一角。我們將來會繼續沿著以腦腸軸理論為基礎的機制的探討,我們希望未來隨著對九期一深入探討,我們也會進行基于機制特征的新的適應癥的拓展。”

與“九期一”在中國上市同步,上海綠谷制藥有限公司29號日宣布,未來計劃投入30億美元,支持九期一上市后真實世界研究、國際多中心3期臨床研究“綠色記憶”、擴大適應癥研究和機制深入研究等。

阿爾茨海默癥俗稱老年癡呆癥,一旦患病,人的記憶力、思維判斷能力等會像被腦海中的“橡皮擦”慢慢擦去。隨著我國人口老齡化加快,阿爾茨海默癥的危害越發顯現。

這款名為“九期一”(甘露特鈉,代號GV-971)的原創新藥,由中科院上海藥物所研究員耿美玉率領的團隊堅持22年,在中國海洋大學、中科院上海藥物所與上海綠谷制藥的接續努力下研發成功。“九期一”是我國原創、國際首個靶向腦—腸軸 的阿爾茨海默癥治療新藥,其研發邏輯背后,是對阿爾茨海默癥發病機理的一種全新認識。

此前,世界范圍內治療阿爾茨海默癥主要依靠之前上市的5種藥物,臨床獲益不明顯。全球各大制藥公司在過去的20多年里,相繼投入數千億美元研發新的治療藥物,但大多已宣告失敗。支撐上述大多數抗阿爾茨海默癥新藥試驗的理論認為,大腦中β-淀粉樣蛋白沉積引發炎癥,進而損傷神經元,導致阿爾茨海默癥發病。但是,靶向β-淀粉樣蛋白研發藥物的臨床試驗結果顯示,其臨床藥效不明顯。

我國科研團隊圍繞“九期一”長達22年的研究之后,對阿爾茨海默癥的發病機理得出全新認識:腸道菌群紊亂所誘發的神經炎癥是阿爾茨海默癥的重要發病機制。中國工程院院士、中科院上海藥物所原所長丁健認為,如果把治療阿爾茨海默癥比作滅蚊子,原先的思路是在屋里一只一只拍,最多進一步把窗戶關上。“九期一”則采用一個新思路,要全面清理屋里屋外的污染源,讓蚊子無處滋生。

據了解,阿爾茨海默癥的早期跡象包括很快忘掉剛剛發生的事情、完成原本熟悉的事務變得困難、對所處的時間地點判斷混亂等。具體表現為表現為記憶減退、詞不達意、思維混亂、判斷力下降等腦功能異常和性格行為改變等,嚴重影響日常生活。而患者和家人應知曉阿爾茨海默病早期跡象,加以積極預防干預。積極預防干預,可以守護愛的記憶,也能夠有效延緩疾病的發生和發展,提升老年人生活質量,減輕家庭和社會的負擔。

記者 譚朕


博发登陆地址